人類基因組編輯：科學、倫理與管理

概要／1

第1章引言／12

1.1研究現(xiàn)狀／14

1.2背景／17

1.3研究方法／22

1.4報告的框架結構／23

第2章基因組編輯的監(jiān)管和管理原則／24

2.1人類基因組編輯的管理原則／24

2.2美國基因治療的規(guī)則／28

2.3結論與建議／51

第3章基因編輯在基礎研究中的應用／53

3.1基因組編輯的基本工具／53

3.2基因組編輯技術的迅速發(fā)展／59

3.3基礎研究實驗室的研究有助于了解人類的細胞和組織／60

3.4基礎研究實驗室的研究有助于了解哺乳動物的生殖和發(fā)育／62

3.5基礎研究的倫理和監(jiān)管問題／72

3.6結論和建議／73

第4章體細胞基因組編輯／74

4.1背景／75

4.2基因組編輯對于傳統(tǒng)基因治療和早期方法的優(yōu)勢／77

4.3同源和非同源修復法用于基于核酸酶的基因組編輯／80

4.4人類體細胞基因組編輯技術的應用前景／81

4.5基因組編輯策略設計和應用中的科學和技術性考慮／83

4.6體細胞基因組編輯的倫理與監(jiān)管問題／91

4.7結論和建議／96

第5章可遺傳的基因組編輯／98

5.1應用前景與替代選擇／100

5.2科學與技術問題／102

5.3關于種系基因編輯技術治療疾病研究的倫理審核和監(jiān)管／105

5.4監(jiān)管與規(guī)則／115

5.5結論和建議／119

第6章增強／122

6.1人類遺傳變異和“正?！奔啊白匀弧钡亩x／123

6.2了解公眾對增強的態(tài)度／124

6.3劃分線： 治療vs.增強／128

6.4種系（可遺傳的）基因編輯和增強／138

6.5結論和建議／144

第7章公眾參與／146

7.1公眾參與： 廣義概念／148

7.2美國的實踐／151

7.3國際慣例／155

7.4公眾參與的經驗教訓／158

7.5進步／159

7.6結論與建議／160

第8章原則和建議的總結／162

8.1人類基因組編輯管理的總體原則／162

8.2美國現(xiàn)有的人類基因組編輯監(jiān)管機制／164

參考文獻／175

附錄A基因組編輯的基礎科學／199

附錄B國際研究的監(jiān)督與法規(guī)／238

附錄C數(shù)據(jù)來源和方法／249

附錄D委員會成員的履歷／254

附錄E

術語表／266

圖版／279