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內(nèi)容簡介

　　距“難治性貧血”概念的提出已有八十年了，但醫(yī)學(xué)界對骨髓增生異常綜合征（myelodysplastic syndromes，MDS）的了解尚不深入。我國在這方面起步更晚，1979年郝玉書教授首次在國內(nèi)介紹了 MDS（當(dāng)時稱“白血病前期”），在楊崇禮教授和郝玉書教授的領(lǐng)銜下，我國在 20世紀(jì) 80年代開啟了 MDS的相關(guān)研究。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）率先在國內(nèi)成立了第 1個“骨髓增生異常綜合征診療中心”，并于 2008年由國際 MDS基金會授予“MDS卓越中心（MDS Center of Excellent）”稱號。這本圖書的編寫結(jié)合文獻(xiàn)和編者對 MDS的理解，突出了以下幾個特點：其一，重點對我國血液科醫(yī)師對 MDS理解存在的可能“誤區(qū)”，如“dysplasia”的含義、“MDS是一種髓系腫瘤”同時又是“一種骨髓衰竭性疾病”等問題進(jìn)行了闡釋；其二，隨著 2代測序技術(shù)在臨床的應(yīng)用，對 MDS的基因突變譜系的研究得出了解析，圍繞基因突變作為單克隆造血分子標(biāo)志，近年關(guān)于 MDS的診斷與分型有了長足的進(jìn)步，但也提出了新的挑戰(zhàn)，據(jù)此，對新近提出的“CHIP”“CCUS”等新概念，以及“MDS診斷標(biāo)準(zhǔn)”的更新、“WHO（2016）MDS診斷標(biāo)準(zhǔn)”“基因突變與 MDS預(yù)后”“基因突變與療效預(yù)測”和“MDS分子靶向治療臨床試驗”等進(jìn)展作了悉數(shù)介紹；其三，關(guān)于治療，強調(diào)了“規(guī)范”二字。由于本人知識有限，“觀點”選擇上也不可避免地局限于個人對 MDS的理解而帶來的偏頗，文字表述也可能不盡準(zhǔn)確瑧善，敬請讀者斧正。肖志堅

作者簡介

　　肖志堅，主任醫(yī)師，教授，博士生導(dǎo)師?，F(xiàn)任中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）副院（所）長，骨髓增生異常綜合征診療中心主任。擔(dān)任中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會秘書長，中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會精準(zhǔn)醫(yī)療分會副主任委員，海峽兩岸醫(yī)藥衛(wèi)生交流協(xié)會血液病學(xué)專業(yè)委員會副主任委員，中國病理生理學(xué)會實驗血液學(xué)專業(yè)委員會，中國抗癌協(xié)會血液腫瘤專業(yè)委員會委員，《中華血液學(xué)雜志》《國際輸血及血液學(xué)雜志》《白血病·淋巴瘤》雜志副主編， “Blood Review”“Gene，Chromosomes and Cancer”等雜志編委。主攻研究方向為髓系腫瘤，特別是骨髓增生異常綜合征和骨髓增殖性腫瘤的發(fā)病分子機制和臨床診治新策略。已承擔(dān)衛(wèi)生行業(yè)科研專項、國家自然科學(xué)基金重點項目等國家及省部級課題 20項，獲得國家科學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎二等獎 1項，省部級科技成果共 8項。于國內(nèi)核心期刊發(fā)表論文 300余篇，在“Blood” “Leukemia”等雜志發(fā)表 SCI收錄論文 80余篇。主編專著 4部，參編中文專著 12部、英文專著 1部。獲得“新世紀(jì)百千萬人才工程”國家人選，獲得中華人民共和國原衛(wèi)生部“有突出貢獻(xiàn)的中青年專家”“國務(wù)院政府特殊津貼專家”和“全國優(yōu)秀科技工作者”等榮譽稱號。

圖書目錄

目錄
Contents
什么是骨髓增生異常綜合征：舊瓶裝新酒 / 001
1.
“骨髓增生異常綜合征”定名簡史 / 001
2.世界衛(wèi)生組織對
MDS的定義原理 / 002
3.從
dyplasia來理解 myelodysplasia的含義 / 003
4.
從世界范圍內(nèi)來看 MDS的發(fā)病率 / 003
5. MDS患者亞洲人群的中位發(fā)病年齡真的比白種人低嗎？ / 004
6. MDS的可能致病因素 / 004
MDS發(fā)病機制研究 / 006
7. MDS的細(xì)胞系和動物模型 / 006
8. MDS是一種髓系惡性腫瘤 / 007
9. MDS是一種骨髓衰竭性疾病 / 008
骨髓增生異常綜合征的精準(zhǔn)診斷 / 010
10. MDS的診斷分型簡史 / 010
11.細(xì)胞形態(tài)學(xué)是
MDS診斷的基石 / 012
12.骨髓活檢在
MDS診斷中作用 / 014
13.
細(xì)胞遺傳學(xué)檢測與 MDS診斷 / 016
14.
流式細(xì)胞術(shù)免疫表型分析在 MDS診斷中地位 / 017
15. MDS的基因突變譜系與特征 / 019
16.
潛質(zhì)未定的克隆性造血新概念的提出 / 021
17.
意義未定的特發(fā)性血細(xì)胞減少 / 021
18.
克隆性意義未定的血細(xì)胞減少 / 022
19.低增生性
MDS與再生障礙性貧血的鑒別診斷之我見 / 023
20. MDS的最低診斷標(biāo)準(zhǔn)的更新 / 024
21. MDS的 FAB分型 / 025
22. MDS的 WHO分型 / 026

骨髓增生異常綜合征的預(yù)后：制定治療策略的基礎(chǔ) / 030
23.
國際預(yù)后積分系統(tǒng) / 030
24.
修訂的國際預(yù)后積分系統(tǒng) / 031
25. WHO分型為基礎(chǔ)的預(yù)后積分系統(tǒng) / 032
26.基因突變與
MDS預(yù)后 / 034
骨髓增生異常綜合征的治療策略制定 / 035
27. MDS的治療策略 / 035
28.
合并疾病評估系統(tǒng) / 036
MDS的最佳支持治療 / 037
29. MDS的一般支持治療 / 037
30. MDS患者接受去鐵治療的可能獲益 / 038
31.
哪些患者應(yīng)考慮去鐵治療？ / 039
32.
去鐵胺的使用方法 / 039
33.
地拉羅司的使用方法 / 040
34.細(xì)胞因子治療
MDS / 040
MDS的免疫抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑治療 / 042
35.
應(yīng)用免疫抑制劑治療 MDS / 042
36.
應(yīng)用來那度胺治療 5q－綜合征 / 043
表觀遺傳學(xué)治療藥物 / 045
37.地西他濱治療
MDS的推薦治療方案 / 045
38.地西他濱治療
MDS的中國多中心研究結(jié)果 / 046
39.中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院 MDS診療中心應(yīng)用地西他濱治療MDS-RAEB經(jīng)驗總結(jié) / 047
40.
低劑量地西他濱給藥方案 / 047
41.阿扎胞苷治療
MDS的推薦方案 / 048
42.
應(yīng)用阿扎胞苷治療 MDS的中國多中心研究 / 049
43.
表觀遺傳學(xué)治療藥物的療效預(yù)測模式 / 050
單藥或聯(lián)合化療治療 MDS / 052
44.
小劑量美法侖的治療方案 / 052
45.
小劑量阿糖胞苷為基礎(chǔ)的治療方案 / 053
46.
地西他濱單藥與 CAG/HAG方案治療 MDS-RAEB的比較 / 054
47.
急性髓系白血病樣化療 / 055
骨髓增生異常綜合征的造血干細(xì)胞移植 / 056
48.
造血干細(xì)胞移植應(yīng)作為每個 MDS患者總體治療的組成部分來加以考慮 / 056
49.什么時候接受
allo-HSCT較為合適呢？ / 057
50.
患者是否需要接受移植前橋接治療？ / 058
51.
如何選擇供體？ / 058
52.
清髓性預(yù)處理方案和減低劑量的預(yù)處理方案 / 060
53.
如何選擇造血干細(xì)胞來源？ / 060
54. HSCT的療效如何？ / 061
55.基因突變在
MDS造血干細(xì)胞移植中應(yīng)用 / 062
骨髓增生異常綜合征的新治療 / 064
56.
骨髓增生異常綜合征的分子靶向治療 / 064
57.
骨髓增生異常綜合征的免疫治療 / 066
58. MDS的療效判斷標(biāo)準(zhǔn) / 068
骨髓增生異常綜合征的療效判斷標(biāo)準(zhǔn) / 068
我是如何治療骨髓增生異常綜合征的：病例分享 / 071
病例1：較低危組患者的治療 / 071
病例2：較高危組患者的治療 / 074
參考文獻(xiàn) / 076
出版者后記 / 079